Esta autorización permitirá a los niños y adolescentes a partir de 3 años con esta enfermedad rara, disponer de un tratamiento de inyección semanal, frente a la inyección diaria que mantenían hasta el momento.
El déficit de la hormona de crecimiento afecta a uno de cada 4.000 a 10.000 niños en el mundo,1,2 provocando desde ralentización en el crecimiento a retraso en la pubertad o problemas de salud física y mental.
Madrid, 17 de febrero de 2022.- Pfizer y OPKO Health han anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de la hormona de crecimiento humana recombinante de nueva generación Ngenla® (somatrogón), una inyección semanal para el tratamiento de las alteraciones del crecimiento debidas a la secreción insuficiente de la hormona del crecimiento en niños y adolescentes a partir de 3 años. Esta nueva opción terapéutica reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad de una vez al día a una vez a la semana.
"La deficiencia de la hormona del crecimiento afecta considerablemente tanto a los niños y adolescentes que padecen esta enfermedad rara como a sus familias. Durante muchos años, las inyecciones diarias han sido el tratamiento estándar, lo que ha agravado los problemas a los que se enfrentan", explica Reda Guiha, presidente regional de Enfermedades Raras de Pfizer. "Con Ngenla®, estamos orgullosos de seguir avanzando en el cuidado de los niños en Europa afectados por la deficiencia de la hormona del crecimiento, con una nueva posibilidad de un tratamiento de acción prolongada que reduce significativamente la carga para los pacientes: pasando de inyecciones diarias a inyecciones semanales".
El déficit de la hormona del crecimiento es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria. Esta afecta a uno de cada 4.000 a 10.000 niños en todo el mundo1,2. La enfermedad puede ser causada por mutaciones genéticas producidas durante la gestación o adquiridas tras el nacimiento1,3. Sin tratamiento, los niños afectados por esta enfermedad presentan una ralentización del crecimiento de forma persistente y una estatura muy baja en la edad adulta. Asimismo, la llegada de la pubertad en estos pacientes puede retrasarse4. También, estos niños pueden experimentar otros problemas de salud física y bienestar mental derivados de esta enfermedad4,5.
"Al minimizar la carga que supone el tratamiento de esta enfermedad, creemos que Ngenla® tiene el potencial de mejorar la calidad de vida de los niños afectados por el déficit de la hormona del crecimiento y de sus familias, así como aumentar la adherencia de estos al tratamiento, lo que puede mejorar los resultados", afirma el Dr. Phillip Frost, presidente y director ejecutivo de OPKO Health. "Nos complace que la autorización de la comercialización en la Unión Europea permita que más niños con esta enfermedad se beneficien de este tratamiento semanal".
La autorización de comercialización de Ngenla® en la Unión Europea (UE) se basa en los resultados de un estudio global de fase 3, aleatorizado, abierto y controlado, que evaluó la seguridad y eficacia del tratamiento semanal Ngenla® (somatrogón) en comparación con el tratamiento diario Genotonorm® (somatropina)6. El estudio cumplió su criterio de valoración principal de no inferioridad de Ngenla® en comparación con Genotonorm® (somatropina), medido por la velocidad de altura anual a los 12 meses. NgenlaTM fue generalmente bien tolerado en el estudio y tuvo un perfil de seguridad comparable al de Genotonorm® (somatropina)6.
La autorización de la comercialización de Ngenla® es válida en todos los estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein.
La seguridad y la eficacia de NGENLA® (somatrogón) quedaron demostradas en un estudio de fase 3 aleatorizado, abierto y controlado activamente, realizado en más de 20 países6. En este estudio, participaron 224 niños en la etapa prepuberal sin tratamiento contra deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés) que fueron aleatorizados para recibir Ngenla® (somatrogón) una vez a la semana o Genotonorm® (somatropina) una vez al día6. El estudio cumplió su criterio de valoración primario de no inferioridad de Ngenla® (somatrogón) en comparación con Genotonorm® (somatropina), medido por la velocidad anual de crecimiento a los 12 meses6. Ngenla® (somatrogón) fue bien tolerado en el estudio y tuvo un perfil de seguridad comparable al de Genotonorm®6. Los participantes tuvieron la oportunidad de inscribirse en un estudio global, abierto, multicéntrico, de extensión a largo plazo en el que pudieron continuar recibiendo este tratamiento o cambiar a Ngenla® (somatrogón) si habían estado recibiendo Genotonorm® (somatropina). Aproximadamente, el 95% de los pacientes escogieron adherirse a este estudio de extensión para recibir el tratamiento con Ngenla® (somatrogón)7.
Un estudio adicional de fase 3 (C0311002) evaluó la percepción que tenían del tratamiento de Ngenla® (somatrogón) una vez a la semana frente a Genotonorm® (somatropina) una vez al día entre niños de 3 a 18 años con déficit de la hormona del crecimiento, sus cuidadores y sus familiares8. Este estudio aleatorio, multicéntrico, abierto y cruzado incluyó a 87 participantes que estaban en tratamiento estable con hormona de crecimiento: 43 fueron asignados al azar al Brazo 1 (12 semanas de tratamiento con Genotonorm® (somatropina) seguidas de 12 semanas de tratamiento con Ngenla® (somatrogón) y 44 fueron asignados al azar al Brazo 2 (12 semanas de tratamiento con NgenlaTM seguidas de 12 semanas de tratamiento con Genotonorm®)8. El estudio demostró que el tratamiento con Ngenla® (somatrogón) mejoró la puntuación total de interferencia en la calidad de vida después de 12 semanas de tratamiento con Ngenla® (somatrogón) en comparación con Genotonorm® (somatropina)8.
NgenlaTM (somatrogón) es una hormona de crecimiento sintética que actúa sustituyendo la falta de hormona de crecimiento en el organismo. Esta se administra mediante una inyección subcutánea. En comparación con la hormona del crecimiento Genotonorm® (somatropina), su acción en el organismo es prolongada, lo que permite realizar inyecciones semanales en lugar de diarias. NgenlaTM (somatrogón) está aprobada para el tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) pediátrica en Canadá, Australia y Japón, y la autorización de comercialización de la Unión Europea es válida en todos los estados miembros, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein.
En 2014, Pfizer y OPKO firmaron un acuerdo mundial para el desarrollo y la comercialización de NgenlaTM (somatrogón). Según el acuerdo, OPKO es responsable de llevar a cabo el programa clínico y Pfizer es responsable de registrar y comercializar NgenlaTM (somatrogón) para el déficit de la hormona del crecimiento en niños y adolescentes.
Genotonorm® (somatropina) es una hormona recombinante de crecimiento humana. Las indicaciones para las que Genotonorm® (somatropina) está aprobado varían según el país. Genotonorm® (somatropina) está aprobado para el retraso en el crecimiento debido a la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) en niños y adolescentes, y también para esta misma patología en adultos; también para el síndrome de Prader-Willi, la baja estatura idiopática, el síndrome de Turner, la talla baja para la edad gestacional (sin crecimiento de recuperación) y la baja estatura asociada a la insuficiencia renal crónica. Genotonorm® (somatropina) se administra mediante una inyección subcutánea y está disponible en una amplia gama de dispositivos para adaptarse a las necesidades de dosificación individuales de los pacientes. Genotonorm® (somatropina) es igual que la hormona de crecimiento natural que produce el organismo y tiene un perfil de seguridad establecido.