Sirolimus se ha asociado con una reducción de los síntomas y con una mejora en la calidad de vida de pacientes afectadas por linfangioleiomiomatosis (LAM)1
La linfangioleiomiomatosis es una enfermedad pulmonar rara que afecta a mujeres y produce quistes que afectan a vías aéreas, vasos linfáticos y sanguíneos
En España, la LAM tiene una prevalencia estimada de 1 de cada 100.000 mujeres2
Madrid, 20 de octubre de 2020 – Pfizer ha anunciado el lanzamiento de una nueva indicación de Rapamune® (sirolimus), el único tratamiento farmacológico que ha demostrado eficacia en el tratamiento de pacientes con linfangioleiomiomatosis esporádica con enfermedad pulmonar moderada o deterioro de la función pulmonar.
La linfangioleiomiomatosis es una enfermedad pulmonar poco frecuente y de causa desconocida que afecta casi exclusivamente a mujeres, por lo general, en edad fértil. Se caracteriza por un crecimiento anómalo de células musculares lisas atípicas (células LAM) a nivel pulmonar. La proliferación de estas células LAM provoca la formación de quistes o bullas que afectan a las vías aéreas, vasos linfáticos y sanguíneos, de modo que destruyen progresivamente el tejido pulmonar sano y éste va perdiendo su función. Se calcula que afecta a 1 de cada 400.000 mujeres adultas y, en España, se estima que tiene una prevalencia de 1 de cada 100.000 mujeres2 .
Rapamune® es un conocido fármaco inmunosupresor que actúa mediante la inhibición de la vía mTOR activada. Como consecuencia, inhibe también la proliferación anómala de las células LAM, y estabiliza así la función pulmonar.
El estudio MILES (Efficacy and safety of sirolimus in lymphangioleiomyomatosis), publicado en la revista The New England Journal of Medicine, ha mostrado que las pacientes tratadas con sirolimus presentaron mejoría desde el inicio del tratamiento hasta los 12 meses de tratamiento, en comparación con el grupo placebo. Además, estabilizó la función pulmonar y redujo los niveles de VEGF-D plasmáticos. Sirolimus se asoció con una reducción de los síntomas y con una mejora en la calidad de vida1 .
Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer, ha declarado que “la investigación de nuevas terapias para los pacientes con enfermedades raras es una de nuestras grandes prioridades”. Ha añadido que “con este tratamiento no solo aportamos una nueva opción terapéutica, sino también una mejora en la calidad de vida en parte de los pacientes”.
Con la incorporación de esta nueva indicación de Rapamune® al Sistema Nacional de Salud, Pfizer consolida su presencia en el área de enfermedades raras y refuerza su compromiso con los pacientes ofreciendo una nueva opción terapéutica.
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Referencias