Los resultados del estudio fase 2 demostraron que marstacimab reduce significativamente la tasa anualizada de sangrado en todos los participantes
Madrid, 22 de diciembre de 2020.- Pfizer ha anunciado que ha administrado marstacimab (PF-06741086), un anticuerpo contra el inhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI, por sus siglas en inglés), al primer participante del estudio de fase 3, BASIS, para evaluar este tratamiento en pacientes con hemofilia A y B grave, con o sin inhibidores.
BASIS es un estudio de fase 3 global, abierto y multicéntrico que evaluará la tasa de sangrado anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) durante 12 meses de marstacimab, una nueva terapia subcutánea en investigación en adolescentes y adultos con hemofilia A o B, como tratamiento profiláctico comparada con un periodo de observación previo en terapia de reemplazo con factores de coagulación FVIII o FIX, respectivamente, o terapia de bypass. La variable principal de valoración es el impacto en ABR durante doce meses tras el tratamiento profiláctico de marstacimab. También se evaluará la incidencia y la gravedad de los eventos trombóticos.
“Nuestro enfoque en los estudios en hemofilia incluye la investigación de múltiples mecanismos para ayudar a abordar las necesidades de los pacientes con hemofilia, ya sea hemofilia A o B, con o sin inhibidores; y abordar el TFPI nos proporciona un nuevo enfoque para mejorar la coagulación”, ha declarado Brenda Cooperstone, directora de Desarrollo de Terapias de Enfermedades Raras de Pfizer. “Basándonos en los resultados obtenidos hasta la fecha, en el estudio de fase 2, marstacimab puede ofrecer un mejor control de las hemorragias mediante una inyección subcutánea y eliminar potencialmente la necesidad de un reemplazo de factor profiláctico, proporcionando una opción de tratamiento mejorada en comparación con la terapia de reemplazo de factor”.
Los resultados del estudio fase 2 ya completado demostraron que el tratamiento con marstacimab mostró una reducción significativa en ABR (>75%) en la población de estudio. Se siguió a los pacientes durante el estudio en extensión a largo plazo, demostrando una eficacia sostenida de hasta 12 meses, y ningún evento trombótico o adverso grave relacionado con el tratamiento en 20 participantes que recibieron semanalmente de marstacimab subcutáneo a dosis iguales o superiores a la que se estudiará en el ensayo pivotal de fase 3 de BASIS (300 mg de carga subcutánea seguidos de 150 mg subcutáneos semanales).
BASIS es un estudio fase 3 global, abierto y multicéntrico que evalúa la tasa anualizada de sangrado durante 12 meses en el tratamiento con marstacimab, una nueva opción terapéutica subcutánea, en, aproximadamente, 145 participantes adolescentes y adultos entre 12 y 75 años con hemofilia A o B grave (definido como actividad del factor VIII o del factor IX <1%, respectivamente), con o sin inhibidores. Alrededor del 20% de los participantes serán adolescentes entre 12 y 18 años. Es un estudio comparativo entre el periodo de observación de 6 meses en el que se recibe la terapia prescrita habitualmente para el paciente, ya sea factor de coagulación de reemplazo o la terapia de bypass, con otra de tratamiento activo de 12 meses, cuyos participantes recibirán marstacimab en profilaxis (300 mg de carga subcutánea seguidos de 150 mg subcutáneos semanalmente) con posibilidad para un aumento de la dosis a 300 mg una vez por semana.
Marstacimab (PF-06741086) es un isotipo de inmunoglobulina G monoclonal humano, subtipo 1 (IgG1) que aborda al dominio Kunitz 2 del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI). Marstacimab se está desarrollando como tratamiento profiláctico para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o B grave (definida como actividad del factor VIII o del factor IX <1%, respectivamente) con o sin inhibidores.
La hemofilia es una enfermedad hematológica rara de carácter hereditario que produce una insuficiencia en la proteína necesaria para la normal coagulación de la sangre; el factor de coagulación VIII en hemofilia A y el factor IX en hemofilia B. La gravedad de la hemofilia que tiene cada persona está determinada por la cantidad del factor en la sangre. A menor cantidad del factor, es más probable que el sangrado provoque problemas serios de salud. La hemofilia A se presenta en, aproximadamente, uno de cada 5.000-10.000 varones en el mundo, mientras que la incidencia de la hemofilia B es de un varón por cada 25.000. Para los pacientes con hemofilia, hay un mayor riesgo de sangrado espontaneo, así como sangrados tras lesiones o cirugías. Es una enfermedad crónica que requiere un control constante y terapia.
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