“La medicina de precisión no es solo un foco de nuestra estrategia de I+D, sino la filosofía que guía todo lo que hacemos”
La aparición de nuevas plataformas tecnológicas nos permite redefinir cómo abordamos el proceso de I+D. La medicina de precisión cumple este potencial, al aplicar ciencia de vanguardia para comprender mejor la base biológica de la enfermedad y, a su vez, desarrollar terapias innovadoras que se adaptan a los pacientes que más se beneficiarán de ellas.
Aquí hay algunas definiciones que son fundamentales para comprender la medicina de precisión y su impacto potencial para los pacientes. Todas estas nuevas capacidades y avances tecnológicos están respaldando el desarrollo de opciones de tratamiento más precisas y personalizadas para los pacientes.
La medicina de precisión se basa en el uso de indicadores biológicos de enfermedad llamados biomarcadores para clasificar a los pacientes por su riesgo de ciertas enfermedades y / o respuesta al tratamiento y para caracterizar con precisión su fenotipo (los rasgos físicos de un organismo).
Estas tecnologías permiten una mejor comprensión de la fisiología y las enfermedades humanas con un detalle sin precedentes, para identificar y validar mejores biomarcadores y una mejor respuesta al tratamiento. Estos incluyen tecnologías ómicas de alto rendimiento (transcriptómica, proteómica, metabolómica), perfiles de microbiomas y biomarcadores electrónicos como la actigrafía.
Los biomarcadores electrónicos están adquiriendo una importancia cada vez mayor como enfoque para definir medidas de resultado y criterios de valoración clínicos más precisos. Estos pueden incluir, entre otras medidas, pruebas cognitivas en forma de juegos en dispositivos móviles, evaluación del estado de ánimo mediante grabación de voz y actigrafía que es la medición del movimiento del paciente en tiempo real mediante sensores móviles.
La aparición de tecnologías de secuenciación de ADN de próxima generación ha revolucionado el uso de la genética humana en la I+D farmacéutica, al proporcionar la capacidad de realizar un análisis más profundo del genotipo (el código genético de un organismo) en el contexto de fenotipos detallados. Esto ha dado lugar a una visión sin precedentes de la genética de las enfermedades humanas y una gran cantidad de nuevos objetivos y biomarcadores de fármacos.
Las plataformas de tecnología de información sanitaria se refieren a sistemas que ayudan a recopilar, almacenar y analizar grandes cantidades de datos sanitarios, con especial atención a la correlación de la información sobre el fenotipo y el genotipo (denominados "Big Data"), que están, cada vez más, disponibles para la comunidad investigadora.
En Pfizer, la medicina de precisión no es solo un enfoque de nuestra estrategia de I+D, sino la filosofía que guía todo lo que hacemos. Al enraizar nuestro proceso de investigación en la biología clínica y molecular subyacente de la enfermedad, nuestro objetivo es desarrollar medicamentos y vacunas con resultados potencialmente transformadores para los pacientes. En resumen, se trata de tratar a los pacientes adecuados con los medicamentos adecuados, un enfoque que está integrado en el desarrollo de todos los productos de nuestra cartera de medicamentos.
"Estamos investigando en medicina de precisión en toda nuestra organización ... "
Como plataforma clave de I+D, estamos invirtiendo en medicina de precisión en toda nuestra organización, aprovechando la experiencia en oncología para expandir los beneficios de la medicina de precisión en otras áreas, como las enfermedades raras y la inmunología. En nuestra cartera de medicamentos en investigación, nos enfocamos en explorar biomarcadores genéticos, fenotípicos y funcionales para identificar poblaciones objetivo que guiarán las estrategias clínicas.
Este concepto se ha explorado más a fondo en oncología, donde hemos podido acelerar el desarrollo de terapias dirigidas en el cáncer de pulmón de células no pequeñas mediante la identificación de una cohorte de pacientes definida molecularmente que se beneficiarían más y, actualmente, nos centramos en ampliar aún más nuestra comprensión de los mecanismos moleculares subyacentes a las terapias inmuno-oncológicas. Algunos ejemplos de otras enfermedades:
Estamos trabajando con SPARK therapeutics en un proyecto de terapia génica con el objetivo de abordar directamente e incluso reparar la causa genética subyacente de la enfermedad.
En enfermedades inflamatorias, estamos investigando huellas dactilares computacionales para comprender la progresión de la enfermedad y la respuesta al tratamiento, integrando biomarcadores genéticos, proteómicos y otros biomarcadores serológicos para segmentar las enfermedades en diferentes subtipos donde esperamos tener el mayor impacto en la remisión.
También estamos trabajando para mejorar nuestra tecnología de investigación y nuestras capacidades para identificar nuevos objetivos en los que hemos tenido un éxito particular con nuestro Centro de Genómica Funcional de Pfizer. También hemos logrado avances en el uso de bio-especímenes, recolección, almacenamiento y análisis de datos exploratorios y biomarcadores electrónicos para enfermedades crónicas.