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La participación del paciente en la investigación preclínica

Históricamente el papel del paciente en los ensayos clínicos ha sido pasivo, como sujeto receptor de un tratamiento a prueba dentro de un estudio diseñado por científicos. No tenía voz ni voto. Pero su rol en todo el sistema de salud ha evolucionado mucho en las últimas décadas, sobre todo en los últimos años, también en los ensayos clínicos.

Del paciente como sujeto pasivo hemos pasado a un paciente implicado, que quiere contribuir a la I+D como socio en cada paso del proceso. Sin embargo, entre las distintas fases de que consta un ensayo clínico hay una, la primera de todas, la llamada fase preclínica, en la que esa participación es a priori más compleja de estructurar. Un reto.

Y es que en la fase preclínica, a diferencia del resto, no intervienen personas voluntarias ni el paciente interactúa con el tratamiento sino que se desarrolla enteramente en laboratorio. Para situarnos, y según explica la Agencia Española del Medicamento1 (AEMPS), esta fase incluye ensayos in vitro, modelos computacionales y pruebas in vivo (animales) “con la finalidad de conocer la actividad farmacológica y la toxicología del medicamento”.

Co-diseño del medicamento

Así dicho, la investigación preclínica suena muy técnica y alejada de la realidad del paciente. Sin embargo, resulta imprescindible su participación dado que esta etapa es la génesis del medicamento, en ella se fijan las prioridades terapéuticas y se toman decisiones clave, que una vez el ensayo alcanza las fases clínicas son difíciles de revertir. La presencia del paciente en esta primera etapa ayuda a identificar prioridades en el diseño del tratamiento, a enriquecer el proceso y a garantizar que se ponen sus intereses en el centro.

Se trata de un esfuerzo de transparencia y para generar confianza por parte de los equipos científicos y los laboratorios, una cuestión ética pero también una forma de obtener información valiosa sobre la enfermedad, que ayude a guiar la investigación. Al fin y al cabo, nadie como el paciente conoce el impacto de la patología en la calidad de vida, los síntomas más molestos o las áreas de mejora de las terapias disponibles. Esos insights resultan relevantes en cualquier patología y en especial en aquellas todavía menos conocidas por los científicos dada su baja prevalencia, las enfermedades raras.


¿Y cómo plasmar esa participación? Patient focused medicines development (PFMD), una iniciativa sin ánimo de lucro en la que colabora Pfizer junto a otros laboratorios y actores del sector salud, ha publicado un documento precisamente para guiar la participación del paciente en la fase de descubrimiento y ensayos preclínicos2. En el mismo se señalan cuatro pasos:

  1. Identificar oportunidades para el trabajo conjunto científico-paciente, establecer los protocolos para estructurarlo y la forma en la que se consensuarán las decisiones. Un formato que ya se está utilizando en algunos estudios es la figura del ‘Defensor del paciente’, personas familiarizadas con la enfermedad (bien pacientes individuales, bien representantes de asociaciones de pacientes) que supervisan el proceso, visitan el laboratorio y ofrecen su feedback.

  2. Familiarizar previamente a los pacientes con la jerga científica y el funcionamiento de la actividad de laboratorio mediante recursos divulgativos para garantizar una interacción relevante. Es importante, por ejemplo, que entiendan que la fase preclínica puede alargarse mucho en el tiempo y tiene un importante componente de ensayo y error, sin garantía de éxito.

  3. Los equipos de investigación dedicados a la fase preclínica están poco acostumbrados a tratar directamente con los pacientes, así que es importante motivarles y prepararles para una relación “efectiva y respetuosa”, asegurando un enfoque empático y didáctico. Es clave el compromiso de todas las partes para garantizar un feedback bidireccional.

  4. Fijar conjuntamente las prioridades de la investigación en base a las necesidades médicas insatisfechas en el arsenal terapéutico existente. En este punto, PFMD remarca la importancia de un enfoque pragmático del paciente, asumiendo que raramente el medicamento ideal es científicamente viable, lo que exige establecer prioridades en el diseño. Por ejemplo, si es preferible tratar de mejorar la duración del efecto del tratamiento o dar prioridad a la simplificación del formato de administración.

La teoría es interesante pero todavía relativamente nueva, el reto ahora es aterrizarla en la práctica y normalizar esa participación del paciente en la fase preclínica, de la que todas las partes saldrán beneficiadas.

Referencias

  1. Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. “Investigación preclínica de medicamentos de uso humano” https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/investigacion-preclinica-de-medicamentos-de-uso-humano/

  2. Patient Focused Medicines Development. How-to guide for patient engagement in the early discovery and preclinical phases https://pemsuite.org/How-to-Guides/Early-Discovery.pdf

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