En Pfizer queremos acercarnos al rol fundamental que desempeñan los pacientes en la investigación clínica, en la que se prueba la calidad, eficacia y seguridad de los nuevos tratamientos, paso previo a su aprobación. Para ello, vamos a publicar en los próximos meses en esta nueva sección, Innovación para el paciente, una serie de artículos, reportajes y entrevistas con expertos en la materia. Pero lo primero es entender los básicos del proceso, conocer los distintos pasos de la investigación clínica.
Y los primeros transcurren en el laboratorio, todavía sin la participación de pacientes ni voluntarios. Se analiza el origen de la patología y se buscan sustancias o moléculas con potencial para combatirla. Un proceso que puede llevar miles de horas de trabajo a los científicos y con una tasa de éxito muy baja: por cada 10.000 moléculas en la etapa de investigación básica sólo 250 entrarán en la siguiente etapa de investigación preclínica, según datos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
Una vez identificadas esas sustancias prometedoras comienza la Fase 0, o preclínica, en la que se analiza, tanto en organismos vivos (in vivo) como en células o tejidos (in vitro), la toxicología y propiedades para determinar la viabilidad y seguridad del medicamento.
Los resultados de esta fase preclínica deben ser validados por el organismo regulador competente para que apruebe el inicio de la fase clínica de investigación. La tasa de éxito en esta etapa es también muy baja: solo uno de cada 50 compuestos en fase preclínica llega a la siguiente etapa, en la que ya sí participan voluntarios.
En la fase I se investiga la seguridad del medicamento, es decir, cómo lo tolera el cuerpo humano, así como la pauta de administración óptima. Se aplica a un grupo pequeño de voluntarios sanos, entre 20 y 100 personas, y la duración del proceso puede oscilar entre algunas semanas y varios meses.
En la fase II participan ya directamente pacientes, entre 100 y 300 afectados por la patología sobre la que trata de actuar el medicamento en cuestión. En esta fase se busca establecer la eficacia del tratamiento, así como evaluar los posibles efectos adversos y establecer la dosis y duración adecuada del tratamiento.
La fase III de ensayos clínicos es la última previa a la solicitud de autorización de comercialización del medicamento, pero también la más larga, puesto que suele durar entre uno y cuatro años. Son ensayos que se realizan en un número elevado de pacientes (varios miles), distribuidos en grupos, según se les administre el nuevo medicamento o el placebo (grupo control). En estos ensayos puede también administrarse otro fármaco aprobado para la patología como comparador. Esta fase sirve para determinar con exactitud la eficacia y seguridad del medicamento, unos resultados que servirán para solicitar la aprobación al organismo regulador.
Pero la investigación clínica no concluye con la autorización del medicamento sino que continúa con una fase IV, o estudios de seguimiento, en la que se realizan ensayos clínicos y se utilizan los datos de farmacovigilancia recopilados, para los que de nuevo resulta clave el papel de los pacientes. Esta fase IV sirve, por una parte, para analizar la efectividad del medicamento y seguridad del medicamento, dado que algunos efectos adversos son muy raros o aparecen solo a largo plazo. Por otro lado, sirve para estudiar nuevas indicaciones del medicamento, formas de dosificación o su comparación con otros fármacos ya conocidos.