Pfizer trabaja para trasladar, lo antes posible, la ciencia y las tecnologías más avanzadas a las próximas terapias.
Con una urgencia compartida y una pasión inquebrantable, Pfizer se compromete a liberar el potencial de la terapia génica, para lograr avances que cambien la vida de los pacientes, hoy y en el futuro.
Pfizer busca ir más allá de ayudar a las personas a controlar sus enfermedades. Nuestro objetivo es permitirles prosperar en todas las etapas de la vida. Al usar genes como medicina, podemos abordar la causa subyacente de una enfermedad a nivel celular, y los resultados podrían potencialmente lograrse con un solo tratamiento.
Estamos desarrollando nuestra investigación en terapia génica pensando que puede suponer uno de los próximos avances a la hora de facilitar medicamentos, potencialmente transformadores, a los pacientes que viven con enfermedades de origen genético. Con nuestro compromiso con los pacientes con enfermedades raras, consideramos que la terapia génica es una oportunidad para mejorar la vida de los pacientes que padecen enfermedades complejas con importantes necesidades aún no cubiertas.
Actualmente, Pfizer se centra en tratamientos de terapia génica para enfermedades que tienen alteraciones de un solo gen. Nuestro enfoque consiste en tratamientos de terapia génica altamente especializados, potencialmente de una sola vez, que utilizan vectores personalizados modelados a partir de virus adenoasociados recombinantes (AAVr) que están diseñados para administrar el tratamiento de manera efectiva al tejido diana.1 Es una tecnología que se puede estandarizar, lo que agiliza la ruta de fabricación y regulatoria para la aprobación de medicamentos.
Existen varios ensayos clínicos de terapia génica de Pfizer para diversas enfermedades. Nos comprometemos a comprender plenamente la eficacia y la seguridad de estos medicamentos transformadores con el objetivo final de proporcionarlos a los pacientes que los necesiten. Nuestra cartera de desarrollo clínico incluye programas para la hemofilia A, la hemofilia B y la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Al mismo tiempo, estamos construyendo una línea sólida a través de la investigación preclínica, investigando potenciales tratamientos para trastornos endocrinos / metabólicos, como la enfermedad de Wilson, y trastornos neurológicos, como la ataxia de Friedreich, el síndrome de Dravet y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).