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Descubre cómo se produce la terapia génica

La terapia génica representa la próxima ola de innovación en tratamientos y es prometedora para los pacientes que viven con enfermedades raras de origen genético.

Estamos desarrollando tratamientos altamente especializados que utilizan vectores de virus adenoasociados recombinantes (AAV) hechos a medida, para administrar terapia génica directamente a las células diana.1,2 Actualmente, nos centramos en las enfermedades causadas por una alteración de un solo gen.

Cuando el vector llega a la célula diana, el gen funcional se transfiere y se utiliza como modelo para producir la proteína faltante o no funcional.3

Producción de la terapia génica: preguntas frecuentes¿Cómo se produce un tratamiento de terapia génica?

Pfizer producirá tratamientos de terapia génica utilizando procesos muy similares a otros productos biotecnológicos como los anticuerpos monoclonales y las vacunas. Se utilizan tecnologías de cultivo de células recombinantes y purificación, seguidas del llenado de viales estériles. La similitud con los procesos biotecnológicos tradicionales supone una mayor confianza en la ampliación, la reproducibilidad y el diseño de las instalaciones de producción de terapias génicas que en los procesos anteriores.

​​​​​​​El descubrimiento, desarrollo y producción de terapias génicas de Pfizer se realiza en tres instalaciones de producción en los Estados Unidos, incluido un complejo de fabricación de vanguardia, a escala comercial y centrado en la terapia génica, en Sanford, Carolina del Norte.

​​​​​​​Con estas plantas de producción, tenemos la capacidad de generar un medicamento de terapia génica a lo largo de todo su ciclo de vida: desde el diseño y desarrollo de vectores hasta las pruebas preclínicas y clínicas, las aprobaciones regulatorias y la posible distribución comercial global.
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¿Cuáles son los pasos a seguir para producir un tratamiento de terapia génica?

Existen cuatro pasos en el proceso de producción:

  1. ​​​​​​​Preparación de la materia prima: Un vector de terapia génica consta de tres partes: el genoma del vector, la proteína del AAV y las proteínas auxiliares, para garantizar que el AAV funcione de manera óptima. En el primer paso del proceso, aseguramos y combinamos estos componentes para fabricar el caparazón, llamado cápside, que alberga el gen funcional que se entregará al tejido afectado.
  2. Proceso ascendente: A continuación, las cápsides recién creadas se encapsulan en el vector viral. Se usan células embrionarias de riñón humano para producir las cápsides y empaquetar el gen funcional para crear el vector.
  3. Proceso descendente: Esta es la etapa de purificación, donde la materia celular no esencial se elimina del vector. A continuación, se revisa el vector para asegurarse de que funciona correctamente y se mide para confirmar que existe un volumen adecuado de terapia para proporcionar el tratamiento.
  4. Terminación y empaquetado del producto: El paso final es empaquetar la terapia génica para uso clínico o comercial.
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¿Cuánto tiempo se tarda en producir un tratamiento de terapia génica?

Si bien la cantidad total de tiempo necesaria para desarrollar terapias génicas depende de la enfermedad y del tejido corporal afectado, generalmente se necesitan de 9 a 10 meses, desde el principio hasta el final del proceso.
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Referencias
  1. Roberts SA, Dong B, Firrman JA, Moore AR, Sang N, Xiao W. Engineering Factor VIII for Hemophilia Gene Therapy. J Genet Syndr Gene Ther. 2011;1:S1-006.
  2. Thomas CE, Ehrhardt A, Kay MA. Progress and problems with the use of viral vectors for gene therapy. Nat Rev Genet. 2003;4(5):346-358.
  3. National Institutes of Health (NIH). How does gene therapy work? https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/procedures/. Último acceso 20 de abril 2021.
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