La terapia génica representa la próxima ola de innovación en tratamientos y es prometedora para los pacientes que viven con enfermedades raras de origen genético.
Estamos desarrollando tratamientos altamente especializados que utilizan vectores de virus adenoasociados recombinantes (AAV) hechos a medida, para administrar terapia génica directamente a las células diana.1,2 Actualmente, nos centramos en las enfermedades causadas por una alteración de un solo gen.
Cuando el vector llega a la célula diana, el gen funcional se transfiere y se utiliza como modelo para producir la proteína faltante o no funcional.3
Pfizer producirá tratamientos de terapia génica utilizando procesos muy similares a otros productos biotecnológicos como los anticuerpos monoclonales y las vacunas. Se utilizan tecnologías de cultivo de células recombinantes y purificación, seguidas del llenado de viales estériles. La similitud con los procesos biotecnológicos tradicionales supone una mayor confianza en la ampliación, la reproducibilidad y el diseño de las instalaciones de producción de terapias génicas que en los procesos anteriores.
El descubrimiento, desarrollo y producción de terapias génicas de Pfizer se realiza en tres instalaciones de producción en los Estados Unidos, incluido un complejo de fabricación de vanguardia, a escala comercial y centrado en la terapia génica, en Sanford, Carolina del Norte.
Con estas plantas de producción, tenemos la capacidad de generar un medicamento de terapia génica a lo largo de todo su ciclo de vida: desde el diseño y desarrollo de vectores hasta las pruebas preclínicas y clínicas, las aprobaciones regulatorias y la posible distribución comercial global.
Existen cuatro pasos en el proceso de producción:
Si bien la cantidad total de tiempo necesaria para desarrollar terapias génicas depende de la enfermedad y del tejido corporal afectado, generalmente se necesitan de 9 a 10 meses, desde el principio hasta el final del proceso.