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Pfizer anuncia resultados positivos de fase 3 para la hormona del crecimiento humano de acción prolongada en niños
 
  • Los resultados han demostrado una mejora en la carga del tratamiento con una inyección semanal
 
27/10/2020

Madrid, 27 de octubre de 2020.- Pfizer y OPKO han anunciado que el estudio C0311002, fase 3, aleatorizado, multicéntrico, abierto y cruzado que evalúa somatrogron administrado una vez a la semana en niños de 3 a 18 años con déficit de hormona del crecimiento (DHC), ha alcanzado el objetivo primario de mejora de la carga del tratamiento frente a una inyección diaria de Genotonorm® (somatropina).

Los resultados obtenidos en el estudio demostraron que el tratamiento con somatrogon, administrada una vez a la semana, mejoró la puntuación total en la escala de interferencia en  la vida de los pacientes tras de 12 semanas de tratamiento (8,63), en comparación con el tratamiento con somatropina administrada una vez al día (24,13). La estimación puntual de la diferencia de tratamiento fue -15,49 (-19,71, -11,27 (IC del 95%); p <0,0001) a favor de somatrogon al nivel nominal de 0,05. Además, los objetivos secundarios mostraron un beneficio general en el tratamiento con somatrogon administrado una vez a la semana frente a su dosificación diaria.

“Los hallazgos hasta la fecha demuestran que, si se aprueba, la administración de somatrogon una vez a la semana tiene el potencial de reducir la interferencia del tratamiento en la vida diaria de los pacientes, dar respuesta a sus necesidades y mejorar la adherencia respecto al tratamiento diario, lo cual nos llena de esperanza”, explica Brenda Cooperstone, directora de desarrollo de medicamentos de la unidad de Enfermedades Raras de Pfizer"Durante casi 40 años, tanto los pacientes como sus entornos han soportado la carga de la inyección diaria de hormona del crecimiento. Actualmente, estamos trabajando para mejorar este estándar de atención con una opción semanal de acción prolongada que beneficie a esta comunidad"concluye.

No se reportaron eventos adversos graves (EAG) durante ninguno de los períodos de tratamiento y, únicamente un participante interrumpió el uso de somatrogon después de un evento adverso (EA) no grave relacionado con el tratamiento. La incidencia de EA relacionados con el  tratamiento fueron comparables en los dos grupos, y todos los EA fueron de gravedad leve a moderada.

En 2014, Pfizer y OPKO firmaron un acuerdo global para el desarrollo y la comercialización de somatrogon para el tratamiento del déficit de GH. Según este acuerdo, OPKO es responsable del desarrollo clínico del fármaco y Pfizer es responsable del registro y la comercialización del medicamento. Las empresas evaluarán el potencial de indicaciones adicionales para niños y adultos, según corresponda.

Sobre Somatrogon

Somatrogon es una nueva entidad molecular que contiene la secuencia natural de la hormona del crecimiento y una copia del péptido C-terminal (CTP) de la cadena beta de la gonadotropina coriónica humana (hCG, por sus siglas en inglés) en el N-terminal y dos copias en el C-terminal. Los CTPs prolongan la vida media de la molécula. Somatrogon recibió la designación de medicamento huérfano en Estados Unidos y en la Unión Europea para el tratamiento de niños y adultos con déficit de la hormona del crecimiento.

Sobre el déficit de hormona del crecimiento

El déficit de GH es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento por parte de la glándula pituitaria y afecta a una de cada 4.000 a 10.000 personas. Debido a que la glándula pituitaria del paciente segrega niveles inadecuados de hormona, su altura puede verse afectada y la pubertad puede retrasarse. Sin tratamiento, el paciente tendrá un retraso del crecimiento persistente, una altura muy baja en la edad adulta y puede experimentar otros problemas de salud.

Sobre OPKO Health

OPKO es una empresa multinacional biofarmacéutica y de diagnóstico que busca liderar la industria en mercados grandes y de rápido crecimiento aprovechando su experiencia en descubrimiento, desarrollo y comercialización y tecnologías novedosas y patentadas. Para más información, visite http://www.OPKO.com.

Pfizer en Enfermedades Raras

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