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La fda acepta el dossier de registro de Pfizer y opko para la revisión de somatrogon como tratamiento pediátrico en pacientes con deficiencia de la hormona del crecimiento

Si obtiene la aprobación, somatrogon ofrecerá una opción de tratamiento de administración semanal


12/01/2021


Madrid, 12 de enero de 2021.- Pfizer y OPKO han anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado la presentación de la solicitud inicial de autorización de tratamiento biológico (BLA, por sus siglas en inglés) para somatrogon, una hormona de crecimiento humano de acción prolongada,  que sería administrada una vez por semana para el tratamiento de pacientes pediátricos con deficiencia de la hormona de crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés).


La fecha prevista por la Ley de cuotas de recuperación por medicamentos de prescripción (PDUFA, por sus siglas en inglés) para que la FDA tome una decisión es octubre de 2021. Somatrogon es un nuevo tratamiento biológico en investigación que está glicosilado y comprende la secuencia de aminoácidos de la hormona de crecimiento humana y una copia del péptido C-terminal (CTP) de la cadena beta de la gonadotropina coriónica humana (hCG) en el N-terminal y dos copias de CTP (en tándem) en el C-terminal. La glicosilación y el dominio  CTP son los responsables de  la vida media de la molécula.


"La aceptación de la solicitud por parte de la FDA es un paso alentador que nos acerca a nuestro objetivo de proporcionar una terapia de larga duración, de administración semanal, para los pacientes pediátricos que conviven con GHD. Si se aprueba, somatrogon supondría aliviar la carga que suponen las inyecciones diarias en la vida de los niños, de sus seres queridos y cuidadores", ha declarado Brenda Cooperstone, directora de Desarrollo de Terapias de Enfermedades Raras de Pfizer. "Desde hace 35 años, en Pfizer estamos comprometidos en mejorar los resultados de los pacientes que viven con GHD, y somatrogon es un ejemplo de nuestro trabajo para impactar positivamente en la calidad de vida y el cumplimiento terapéutico, para garantizar que esos pacientes puedan alcanzar su pleno potencial".


Esta solicitud se sustenta en los resultados de un ensayo global de fase 3 que evalúa la seguridad y eficacia de somatrogon administrado una vez por semana a pacientes pediátricos con GHD. Este estudio cumplió con su variable principal de valoración de no inferioridad en comparación con GENOTONORM® (somatropina), de inyección diaria, medida por la velocidad de crecimiento anual a los 12 meses. Los resultados principales del estudio demostraron que la media cuadrática mínima era más alta en el grupo de somatrogon (10,12 cm/año) que en el grupo de somatropina (9,78 cm/año); la diferencia en la velocidad de crecimiento (cm/año) según el tratamiento (somatrogon - somatropina) fue de 0,33, con un intervalo de confianza doble de 95% de la diferencia (-0,39, 1,05). Además, el cambio en las puntuaciones de la desviación estándar del crecimiento a los 6 y 12 meses, variables secundarias de valoración claves, fueron mayores en la cohorte donde se administró somatrogon una vez a la semana en comparación con la cohorte de somatropina, administrado una vez al día. Además, a los 6 meses, el cambio en la velocidad de crecimiento, otro criterio de valoración secundario clave, fue mayor en la cohorte a la que se administró somatrogon una vez por semana en comparación con la cohorte a la que se administró somatropina una vez por día. Estas medidas comunes de crecimiento se emplean en el entorno clínico para medir el nivel potencial de crecimiento de recuperación que pueden experimentar los sujetos en relación con la altura según la edad y sexo.


La tolerancia de somatrogon fue buena en general en el estudio y comparable a la de la somatropina, administrada una vez al día, con respecto a los tipos, el número y la gravedad de los efectos adversos observados entre los brazos de tratamiento.


En 2014, Pfizer y OPKO firmaron un acuerdo global para el desarrollo y la comercialización de somatrogon para el tratamiento del déficit de GHD. Según este acuerdo, OPKO es responsable del desarrollo clínico del fármaco y Pfizer es responsable del registro y la comercialización del medicamento.


Sobre el déficit de hormona del crecimiento


El déficit de la hormona del crecimiento es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento por parte de la glándula pituitaria y afecta a una de cada 4.000 a 10.000 personas. En los niños, esta enfermedad puede estar provocada por mutaciones genéticas o adquiridas después del nacimiento. Debido a que la glándula pituitaria del paciente segrega niveles inadecuados de hormona, su altura puede verse afectada y la pubertad puede retrasarse. Sin tratamiento, el paciente tendrá un retraso del crecimiento persistente, una altura muy baja en la edad adulta y puede experimentar otros problemas de salud.


Sobre OPKO Health


OPKO es una empresa multinacional biofarmacéutica y de diagnóstico que busca liderar la industria en mercados grandes y de rápido crecimiento aprovechando su experiencia en el descubrimiento, desarrollo y comercialización, y tecnologías novedosas y patentadas. Para más información, visite http://www.OPKO.com.


Pfizer en Enfermedades Raras


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