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PFIZER Y LA FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN EN SALUD, FUINSA, ABORDAN LA REALIDAD DE LAS ENFERMEDADES RARAS

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21/11/2019

Madrid, 21 de noviembre de 2019.- La Fundación para la Investigación en Salud (FUINSA) y Pfizer reunieron ayer en Madrid a un grupo multidisciplinar de especialistas dentro de la jornada “Las enfermedades raras en el SNS: investigación, diagnóstico y abordaje terapéutico” con el objetivo de analizar y profundizar en la atención que se ofrece a las enfermedades raras desde el Sistema Nacional de Salud.


Uno de los principales retos que se han subrayado es la investigación de terapias dirigidas al tratamiento de las enfermedades raras, que supone uno de los reclamos más habituales por parte de la comunidad médica y los pacientes, para los más de tres millones de personas diagnosticadas de estas patologías en España1. En esta línea, Francesc Palau, coordinador Científico de la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud ha manifestado que “es necesario reactivar la estrategia nacional sobre enfermedades raras”.


Durante la jornada se ha destacado una de las vías de investigación más prometedoras en este ámbito, la terapia génica, que se encuentra en pleno desarrollo, y “que ha llegado para quedarse” en palabras del Dr, Bueren, palabras que ha ratificado Encarnación Cruz en su exposición.


“La terapia génica está dejando de ser una expectativa para convertirse en realidad. Los trabajos realizados por equipos españoles están contribuyendo muy significativamente al desarrollo de la terapia génica a nivel mundial”, indica Juan Antonio Bueren, jefe de la División de Terapias Innovadoras en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), en el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y en el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD).


No obstante, la ausencia de tratamientos específicos para ciertas enfermedades es aún la realidad en la mayoría de las enfermedades, por lo que el objetivo terapéutico se centra en controlar y manejar los síntomas. Para ello, la posibilidad de acceder a un abordaje desde diferentes especialidades es clave en el acompañamiento de los pacientes.


“Está avanzando el interés por los casos sin diagnóstico, con el exoma clínico como herramienta clave”, declara laDra. Mónica López, de la Unidad de Enfermedades Sistémicas y Minoritarias del Hospital Universitario Ramón y Cajal, que reafirma que“el manejo de los pacientes con enfermedades raras debe ser multidisciplinar, con el paciente y su familia como eje. Es necesario mejorar y estandarizar el acceso a los tratamientos, cuando los hay; mientras que, en la mayoría de los casos, la figura del especialista en enfermedades raras lo que hace es seguimiento y acompañamiento a sus pacientes”.


El debate abordó también el relevante papel de las autoridades reguladoras, que es imprescindible a la hora de determinar el acceso a los tratamientos disponibles. Los expertos analizaron el modelo actual, los retos que presenta y la posible introducción de criterios que amplíen la disponibilidad de los tratamientos más innovadores.


Josep Torrent, farmacólogo clínico de la Universidad Autónoma de Barcelona, sostiene que “a pesar de la experiencia positiva de la regulación huérfana: más de 2100 moléculas en investigación y 153 medicamentos aprobados, el tipo de evidencia científica generada y el alto coste de los tratamientos generan un grado importante de incertidumbre en los procesos de toma de decisiones. En este sentido, se requiere potenciar la colaboración y la estrategia entre todos los actores”.


Por ello, Pfizer tiene el compromiso de apoyar a esta comunidad de pacientes y de trabajar en la investigación de ciencia de vanguardia que amplíe el abanico terapéutico disponible.

1. Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Enfermedades raras en cifras: https://enfermedades-raras.org/index.php/enfermedades-raras/enfermedades-raras-en-cifras

Referencias :

​​​​​​​1. Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Enfermedades raras en cifras: https://enfermedades-raras.org/index.php/enfermedades-raras/enfermedades-raras-en-cifras

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